Uno studio multicentrico, di fase III di sperimentazione clinica interventistica viene offerto al Duca attraverso la Tolleranza Immunitaria Rete è di esaminare l’efficacia del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche, una nuova terapia per i pazienti con attivo, resistente al trattamento recidiva remittente della sclerosi multipla (MS). La circostanza causa i razzi infiammatori nel cervello e nel midollo spinale una volta ogni 12-15 mesi in media.,
Il neurologo Suma Shah, MD, è lo sperimentatore primario di Duke per BEAT-MS, uno studio altamente selettivo, randomizzato, in cieco singolo che cerca di confrontare il trapianto di cellule staminali di midollo osseo con una delle quattro migliori terapie disponibili per la ricostituzione immunitaria-natalizumab, alemtuzumab, ocelizumab o rituximab—per un periodo di sei anni. Il protocollo di inclusione dello studio per i partecipanti 156 con SM recidiva-remittente è rigoroso, concentrandosi su coloro che hanno avuto almeno due focolai infiammatori negli ultimi due anni o che hanno già avuto tentativi falliti di terapia che modifica la malattia.,
(Questo articolo è originariamente apparso su Clinical Practice Today, una pubblicazione gratuita per i medici che aiuta a migliorare i risultati dei pazienti, affinare le capacità diagnostiche e semplificare i processi. Leggi questo articolo, altre storie, o iscriviti qui.,Sebbene più di una dozzina di farmaci per il trattamento della SM abbiano mostrato diversi livelli di sicurezza ed efficacia nel prevenire nuove attività della malattia e nel tenere a bada la malattia, l’approccio più aggressivo di questo studio sta cercando di determinare se l’immunosoppressione ad alte dosi seguita dal trapianto di cellule staminali può mettere la SM di un paziente in remissione,
“Il trapianto di cellule staminali è una delle terapie più promettenti in cantiere per la gestione di forme altamente progressive di SM e ci dà il potenziale per ripristinare il sistema immunitario di un paziente al punto in cui non vivono nemmeno più con l’infiammazione attiva”, dice Shah.
Shah osserva che lo studio è stato progettato pensando ai migliori risultati possibili per i pazienti., “Molte prove di SM oggi confrontano qualcosa di nuovo che è molto efficace contro nulla o qualcosa che è stato intorno dai primi 1990 che è noto per essere un po’ più debole e necessario per tutta la vita”, dice. “In questo caso è molto più difficile confrontare le mele con le mele.”
Inoltre, lo studio BEAT-MS sta considerando il costo della terapia di trapianto di cellule staminali in termini di qualità della vita dei pazienti e costo delle cure., ” Una delle domande sollevate da questo studio in particolare è se esiste un rapporto costo-efficacia nel dare a qualcuno una terapia di induzione una tantum invece di un’infusione mensile o ogni sei mesi”, osserva Shah.
Sulla base dei dati di precedenti studi clinici negli Stati Uniti, in Canada e in Australia, il trapianto di cellule staminali presenta rischi intrinseci, citando un tasso di mortalità di circa l ‘ 1% per il trapianto di cellule staminali in pazienti che hanno scelto di sottoporsi alla terapia per la SM., Tuttavia, in quei pazienti il cui sistema immunitario è stato ricostituito, i dati indicano che non stavano più sperimentando nuovi sintomi diversi anni dopo. “Non possiamo dire con certezza che la SM abbia lo stesso tasso di mortalità, quindi assumere questo rischio è ovviamente impegnativo”, osserva.
Inoltre, i pazienti sottoposti a terapia di ricostituzione immunitaria sono particolarmente suscettibili a ulteriori rischi per la salute, incluse infezioni secondarie e nuovi sintomi neurologici., Secondo uno studio su Alemtuzumab, circa uno su tre pazienti avrà un’autoimmunità secondaria, spesso malattia tiroidea o renale, dice Shah.
“Il problema con la SM è che è molto individualizzato e imprevedibile, e quando stai ripristinando il sistema immunitario, non sai davvero con cosa si ricostituirà”, dice. “Tuttavia, in alcuni pazienti con malattia gravemente invalidante o malattia che non risponde ai trattamenti attuali, il trapianto di cellule staminali può essere un’alternativa promettente nonostante i suoi rischi.,”
La questione diventa se i rischi sono la pena di assumere per un singolo paziente con l’idea che ci potrebbe essere un potenziale per una cura, Shah dice: “Penso che molte persone metterebbero più sulla linea per la possibilità di una cura che il potenziale per gli effetti collaterali da farmaci a lungo termine per la vita.”
