um ensaio clínico multicêntrico, de fase III Intervencionista oferecido no Duke através da rede de tolerância imunológica está a examinar a eficácia do transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas, uma terapia emergente para doentes com esclerose múltipla activa, resistente à recidiva (em). A condição causa erupções inflamatórias no cérebro e na medula espinhal uma vez a cada 12 a 15 meses, em média.,
o neurologista Suma Shah, MD, é o principal investigador do BEAT-MS, um ensaio aleatorizado, altamente selectivo que procura comparar a transplantação de células estaminais da medula óssea com uma das quatro melhores terapêuticas disponíveis para reconstituição imunitária-natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab ou rituximab—durante um período de seis anos. O protocolo de inclusão do ensaio para os 156 participantes com em de recidiva é rigoroso, com foco naqueles que tiveram pelo menos duas erupções inflamatórias nos últimos dois anos ou que já tiveram tentativas falhadas de tratamento modificador da doença.,
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embora mais de uma dúzia de medicamentos para tratar a em tenham demonstrado níveis variáveis de segurança e eficácia na prevenção de novas actividades da doença e na manutenção da doença à distância, a abordagem mais agressiva deste estudo procura determinar se a imunossupressão de dose elevada seguida de transplante de células estaminais pode colocar a em de um doente em remissão de longa data.,
“o transplante de células estaminais é uma das terapias mais promissoras no oleoduto para a gestão de formas altamente progressivas de esclerose múltipla e nos dá o potencial de re-fixação do sistema imunológico de um paciente até o ponto em que eles já não vivem com a inflamação ativa”, diz Shah.Shah observa que o ensaio foi concebido tendo em conta os melhores resultados possíveis para o doente., “Muitos dos testes de MS hoje comparam algo novo que é muito eficaz contra nada ou algo que está em torno desde o início dos anos 1990 que é conhecido por ser um pouco mais fraco e necessário ao longo da vida”, diz ela. “É muito mais difícil comparar maçãs com maçãs nesse caso.”
Adicionalmente, O ensaio BEAT-MS está a considerar o custo da terapêutica de transplantação de células estaminais em termos da qualidade de vida dos doentes e do custo dos cuidados., “Uma das questões levantadas por este estudo especificamente é se há uma relação custo-eficácia em dar a alguém uma terapia de indução única em vez de uma infusão mensal ou a cada seis meses”, observa Shah.
com base em dados de ensaios clínicos anteriores nos EUA, Canadá e Austrália, o transplante de células estaminais apresenta riscos inerentes, citando uma taxa de mortalidade de aproximadamente 1% para o transplante de células estaminais em pacientes que optaram por fazer a terapia para em., No entanto, nos doentes cujo sistema imunitário foi reconstituído, os dados indicam que já não apresentavam novos sintomas vários anos mais tarde. “Não podemos dizer com certeza que a em tem a mesma taxa de mortalidade, então assumir esse risco é obviamente um desafio”, observa.além disso, os doentes que foram submetidos a terapêutica de reconstituição imunitária são especialmente susceptíveis a riscos adicionais para a saúde, incluindo infecções secundárias e novos sintomas neurológicos., De acordo com um estudo sobre Alemtuzumab, cerca de um em cada três doentes terá uma autoimunidade secundária, muitas vezes da tiróide ou da doença renal, diz Shah.
“o problema com a EM é que ela é muito individualizada e imprevisível, e quando você está reiniciando o sistema imunológico, você realmente não sabe com o que ele vai se reconstituir”, diz ela. “No entanto, em alguns pacientes com doença incapacitante grave ou doença que não responde aos tratamentos atuais, o transplante de células estaminais pode ser uma alternativa promissora, apesar de seus riscos.,”
A questão torna-se se se vale a pena assumir os riscos para um paciente individual com a ideia de que pode haver um potencial para uma cura, Shah diz: “Eu acho que muitas pessoas colocariam mais em risco para a chance de uma cura do que o potencial para os efeitos colaterais da medicação de longo prazo para a vida.”
