un essai clinique interventionnel multicentrique de phase III offert à Duke par le biais du réseau de tolérance immunitaire examine l’efficacité de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues, une thérapie émergente pour les patients atteints de sclérose en plaques (SEP) La maladie provoque des éruptions inflammatoires dans le cerveau et la moelle épinière une fois tous les 12 à 15 mois en moyenne.,
le neurologue Suma Shah, MD, est le chercheur principal de Duke pour BEAT-MS, un essai hautement sélectif, randomisé et en aveugle qui cherche à comparer la transplantation de cellules souches de moelle osseuse à l’une des quatre meilleures thérapies de reconstitution immunitaire disponibles-natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab ou rituximab—sur une période de six ans. Le protocole d’inclusion de l’essai pour les participants 156 atteints de SEP rémittente est strict, se concentrant sur ceux qui ont eu au moins deux poussées inflammatoires au cours des deux dernières années ou qui ont déjà eu des tentatives infructueuses de traitement modificateur de la maladie.,
(Cet article est initialement paru sur Clinical Practice Today, une publication gratuite pour les cliniciens qui aide à améliorer les résultats des patients, à perfectionner les compétences diagnostiques et à rationaliser les processus. Lisez cet article, d’autres histoires ou abonnez-vous ici.,)
bien que plus d’une douzaine de médicaments pour traiter la SEP aient montré des niveaux variables d’innocuité et d’efficacité pour prévenir une nouvelle activité de la maladie et maintenir la maladie à distance, l’approche plus agressive de cette étude cherche à déterminer si une immunosuppression à forte dose suivie d’une transplantation de cellules souches peut mettre la SEP,
« la transplantation de cellules souches est l’une des thérapies les plus prometteuses en préparation pour la prise en charge des formes hautement progressives de SEP et nous donne le potentiel de réinitialiser le système immunitaire d’un patient au point qu’il ne vit même plus avec une inflammation active”, explique Shah.
Shah note que l’essai a été conçu en pensant aux meilleurs résultats possibles pour les patients., ” Beaucoup d’essais de SP aujourd’hui comparent quelque chose de nouveau qui est très efficace contre rien ou quelque chose qui existe depuis le début des années 1990 qui est connu pour être un peu plus faible et nécessaire toute la vie », dit-elle. « Il est beaucoup plus difficile de comparer des pommes à des pommes dans ce cas. »
de plus, L’essai BEAT-MS examine le coût de la thérapie de transplantation de cellules souches en termes de qualité de vie des patients et de coût des soins., « L’une des questions soulevées par cette étude est spécifiquement de savoir s’il y a un rapport coût-efficacité à donner à quelqu’un un traitement d’induction unique au lieu d’une perfusion mensuelle ou tous les six mois”, note Shah.
selon les données d’essais cliniques antérieurs aux États-Unis, au Canada et en Australie, la transplantation de cellules souches comporte des risques inhérents, citant un taux de mortalité d’environ 1% pour la transplantation de cellules souches chez les patients qui ont choisi de suivre le traitement pour la SEP., Cependant, chez les patients dont le système immunitaire a été reconstitué, les données indiquent qu’ils ne présentaient plus de nouveaux symptômes plusieurs années plus tard. « Nous ne pouvons pas dire avec certitude que la SEP a le même taux de mortalité, donc assumer ce risque est évidemment difficile”, note-t-elle.
En outre, les patients qui ont suivi un traitement de reconstitution immunitaire sont particulièrement sensibles à des risques supplémentaires pour la santé, y compris une infection secondaire et de nouveaux symptômes neurologiques., Selon une étude sur L’Alemtuzumab, environ un patient sur trois aura une auto-immunité secondaire, souvent une maladie thyroïdienne ou rénale, dit Shah.
« le problème avec la SEP est qu’elle est très individualisée et imprévisible, et lorsque vous réinitialisez le système immunitaire, vous ne savez pas vraiment avec quoi elle va se reconstituer”, dit-elle. « Cependant, chez certains patients atteints d’une maladie gravement invalidante ou d’une maladie qui ne répond pas aux traitements actuels, la transplantation de cellules souches peut être une alternative prometteuse malgré ses risques., »
la question Est de savoir si les risques valent la peine d’être pris pour un patient individuel avec l’idée qu’il pourrait y avoir un potentiel de guérison, Shah dit: « je pense que beaucoup de gens mettraient plus en jeu la chance d’un remède que le potentiel pour les effets secondaires des médicaments à long terme pour la vie.”
