Hoje, a U.S. Food and Drug Administration aprovou Zokinvy (lonafarnib) cápsulas para reduzir o risco de morte por Hutchinson-Gilford progeria síndrome de e para o tratamento de certos processamento deficiente progeroid laminopathies em pacientes de um ano de idade e mais velhos. Zocinvy não está aprovado para utilização em doentes com outras síndromes progeróides ou laminopatias.,”síndrome de Hutchinson-Gilford progeria e laminopatias progeróides são doenças genéticas raras que causam envelhecimento prematuro e morte e têm um efeito debilitante na vida das pessoas”, disse Hylton V. Joffe, M. D., M.M.Sc, diretor do Escritório de Doenças Raras, Pediatria, Urologica e Medicina Reprodutiva do centro de Avaliação e pesquisa de medicamentos da FDA. “Com a aprovação de hoje, Zokinvy é o primeiro medicamento aprovado pela FDA para essas doenças devastadoras., A FDA continuará a trabalhar com os stakeholders para promover o desenvolvimento de novas, eficazes e seguras terapias para estes pacientes.”
doentes com síndrome de Hutchinson-Gilford progeria e laminopatias progeróides apresentam doença cardiovascular acelerada devido à acumulação de progerina defeituosa ou proteína semelhante à progerina nas células. A maioria dos doentes morre antes dos 15 anos de idade devido a insuficiência cardíaca, ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral. Antes da aprovação de hoje, as únicas opções de tratamento incluíam cuidados de suporte e terapias voltadas para as complicações decorrentes da doença.,
Zokinvy, um inibidor da farnesiltransferase, é um medicamento oral que ajuda a prevenir a acumulação de progerina defeituosa ou proteína semelhante à progerina. A eficácia do Zokinvy no tratamento da síndrome de Hutchinson-Gilford progeria foi demonstrada em 62 doentes de dois ensaios com um único braço, que foram comparados com doentes tratados com placebo de um estudo de história natural separado., Comparados aos pacientes não tratados, a vida útil de Hutchinson-Gilford progeria síndrome de pacientes tratados com Zokinvy aumentou, em média, de três meses a três anos de tratamento e, em média, 2,5 anos pelo máximo tempo de seguimento, de 11 anos. A aprovação da Zokinvy para o tratamento de certas laminopatias progeróides deficientes em processamento, que são muito raras, teve em conta as semelhanças no mecanismo genético subjacente da doença e outros dados disponíveis.,os efeitos secundários mais frequentes incluíram náuseas vómitos, diarreia, infecção, diminuição do apetite e fadiga.Zoquinvy está contra-indicado para co-administração com inibidores e indutores fortes ou moderados do CYP3A, assim como midazolam e certos medicamentos para baixar o colesterol. Alguns doentes tratados com Zokinvy desenvolveram alterações nos testes laboratoriais, tais como alterações nos níveis sanguíneos de sódio e potássio, diminuição do número de glóbulos brancos e aumento dos testes sanguíneos hepáticos. As análises laboratoriais de rotina ao sangue devem ser obtidas periodicamente., Foi observada toxicidade ocular em animais, por isso os exames oculares são recomendados periodicamente e se houver novas alterações visuais.
A FDA concedeu esta designação de revisão prioritária do pedido. Zokinvy recebeu a designação de medicamento órfão, que proporciona incentivos para ajudar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, e designação de terapia inovadora. Além disso, o fabricante recebeu um voucher de revisão de prioridade de doenças pediátricas raras., O programa de voucher de revisão de prioridade de doenças pediátricas raras da FDA destina-se a incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos e biólogos para prevenir e tratar doenças raras em crianças. A FDA concedeu a aprovação da Zokinvy à Eiger BioPharmaceuticals, Inc.
A FDA, uma agência dentro do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública, garantindo a segurança, eficácia e segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos., A agência também é responsável pela segurança do abastecimento alimentar do nosso país, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos que emitem radiação eletrônica, e pela regulação dos produtos do tabaco.
