hoy, La administración de alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó cápsulas de zokinvy (lonafarnib) para reducir el riesgo de muerte debido al síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y para el tratamiento de ciertas laminopatías progeroides con deficiencia de procesamiento en pacientes de un año de edad y mayores. Zokinvy no está aprobado para su uso en pacientes con otros síndromes progeroides o laminopatías.,
«El síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y las laminopatías progeroides son enfermedades genéticas raras que causan el envejecimiento prematuro y la muerte y tienen un efecto debilitante en la vida de las personas», dijo el Dr. Hylton V. Joffe, M.M.Sc, director de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatría, Medicina Urológica y reproductiva en el Centro de evaluación e Investigación de medicamentos de la FDA. «Con la aprobación de hoy, Zokinvy es el primer medicamento aprobado por la FDA para estas enfermedades devastadoras., La FDA continuará trabajando con las partes interesadas para avanzar en el desarrollo de terapias nuevas, efectivas y seguras para estos pacientes.»
Los pacientes con Síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford y laminopatías progeroides experimentan una enfermedad cardiovascular acelerada por la acumulación de progerina defectuosa o proteína similar a la progerina en las células. La mayoría de los pacientes mueren antes de los 15 años de insuficiencia cardíaca, ataque cardíaco o accidente cerebrovascular. Antes de la aprobación de hoy, las únicas opciones de tratamiento incluían cuidados de apoyo y terapias dirigidas a las complicaciones derivadas de la enfermedad.,
Zokinvy, un inhibidor de la farnesiltransferasa, es un medicamento oral que ayuda a prevenir la acumulación de progerina defectuosa o proteína similar a la progerina. La eficacia de Zokinvy para el tratamiento del síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford se demostró en 62 pacientes de dos ensayos de un solo grupo que se compararon con pacientes emparejados no tratados de un estudio de Historia natural separado., En comparación con los pacientes no tratados, la esperanza de vida de los pacientes con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford tratados con Zokinvy aumentó en un promedio de tres meses durante los tres primeros años de tratamiento y en un promedio de 2,5 años durante el tiempo máximo de seguimiento de 11 años. La aprobación de Zokinvy para el tratamiento de ciertas laminopatías progeroides con deficiencia de procesamiento que son muy raras tuvo en cuenta las similitudes en el mecanismo genético subyacente de la enfermedad y otros datos disponibles.,
los efectos secundarios más comunes incluyeron náuseas, vómitos, diarrea, infección, disminución del apetito y fatiga.
Zokinvy está contraindicado para la administración conjunta con inhibidores e inductores de CYP3A fuertes o moderados, así como midazolam y ciertos medicamentos para reducir el colesterol. Algunos pacientes tratados con Zokinvy desarrollaron anomalías en las pruebas de laboratorio, como cambios en los niveles de sodio y potasio en sangre, disminución del recuento de glóbulos blancos y aumento de los análisis de sangre del hígado. Los análisis de sangre de rutina deben realizarse periódicamente., Se observó toxicidad ocular en animales, por lo que se recomiendan exámenes oculares periódicos y si hay nuevos cambios visuales.
la FDA otorgó esta designación de revisión de prioridad de solicitud. Zokinvy recibió la designación de medicamento huérfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, y la designación de terapia innovadora. Además, el fabricante recibió un vale de revisión de prioridad de enfermedades pediátricas raras., El programa de Cupones de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras de la FDA tiene como objetivo fomentar el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para prevenir y tratar enfermedades raras en niños. La FDA otorgó la aprobación de Zokinvy a Eiger BioPharmaceuticals, Inc.
la FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano, y los dispositivos médicos., La agencia también es responsable de la seguridad del suministro de alimentos de nuestra nación, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco.
