Oggi, la US Food and Drug Administration ha approvato Zokinvy (farnesyltransferase) capsule per ridurre il rischio di morte a causa di Hutchinson-Gilford progeria e per il trattamento di alcuni elaborazione-carenti progeroide laminopatie in pazienti di un anno di età e anziani. Zokinvy non è approvato per l’uso in pazienti con altre sindromi progeroidi o laminopatie.,
“La sindrome progeria di Hutchinson-Gilford e le laminopatie progeroidi sono malattie genetiche rare che causano invecchiamento precoce e morte e hanno un effetto debilitante sulla vita delle persone”, ha detto Hylton V. Joffe, MD, M.M.Sc, direttore dell’Ufficio di malattie rare, Pediatria, Medicina urologica e riproduttiva nel Centro della FDA per la valutazione e la ricerca dei farmaci. “Con l’approvazione di oggi, Zokinvy è il primo farmaco approvato dalla FDA per queste malattie devastanti., La FDA continuerà a lavorare con le parti interessate per far progredire lo sviluppo di ulteriori terapie nuove, efficaci e sicure per questi pazienti.”
I pazienti con sindrome progeria di Hutchinson-Gilford e laminopatie progeroidi sperimentano una malattia cardiovascolare accelerata dall’accumulo di progerina difettosa o proteina simile a progerina nelle cellule. La maggior parte dei pazienti muore prima dei 15 anni per insufficienza cardiaca, infarto o ictus. Prima dell’approvazione di oggi, le uniche opzioni di trattamento includevano cure di supporto e terapie dirette alle complicanze derivanti dalla malattia.,
Zokinvy, un inibitore della farnesiltransferasi, è un farmaco orale che aiuta a prevenire l’accumulo di progerina difettosa o proteina progerina-simile. L’efficacia di Zokinvy per il trattamento della sindrome progeria di Hutchinson-Gilford è stata dimostrata in 62 pazienti di due studi a braccio singolo che sono stati confrontati con pazienti abbinati e non trattati da uno studio separato di storia naturale., Rispetto ai pazienti non trattati, la durata della vita dei pazienti con sindrome progeria di Hutchinson-Gilford trattati con Zokinvy è aumentata in media di tre mesi durante i primi tre anni di trattamento e di una media di 2,5 anni durante il tempo massimo di follow-up di 11 anni. L’approvazione di Zokinvy per il trattamento di alcune laminopatie progeroidi carenti di elaborazione che sono molto rare ha preso in considerazione le somiglianze nel meccanismo genetico sottostante della malattia e altri dati disponibili.,
Gli effetti indesiderati più comuni includevano nausea vomito, diarrea, infezione, diminuzione dell’appetito e affaticamento.
Zokinvy è controindicato per la co-somministrazione con inibitori e induttori del CYP3A forti o moderati, così come midazolam e alcuni farmaci che abbassano il colesterolo. Alcuni pazienti trattati con Zokinvy hanno sviluppato anomalie nei test di laboratorio, come cambiamenti nei livelli di sodio e potassio nel sangue, diminuzione della conta dei globuli bianchi e aumento degli esami del sangue del fegato. I test di laboratorio del sangue di routine devono essere ottenuti periodicamente., La tossicità oculare è stata osservata negli animali, quindi gli esami oculistici sono raccomandati periodicamente e se ci sono nuovi cambiamenti visivi.
La FDA ha concesso questa designazione di revisione prioritaria dell’applicazione. Zokinvy ha ricevuto la designazione del farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare e la designazione della terapia rivoluzionaria. Inoltre, il produttore ha ricevuto un buono di revisione prioritaria della malattia pediatrica rara., Il programma di voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare della FDA ha lo scopo di incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci e farmaci biologici per prevenire e curare le malattie rare nei bambini. La FDA ha concesso l’approvazione di Zokinvy a Eiger BioPharmaceuticals, Inc.
La FDA, un’agenzia all’interno del Dipartimento della Salute e dei Servizi umani degli Stati Uniti, protegge la salute pubblica assicurando la sicurezza, l’efficacia e la sicurezza di farmaci umani e veterinari, vaccini e altri prodotti biologici per uso umano e dispositivi medici., L’agenzia è anche responsabile per la sicurezza e la sicurezza dell’approvvigionamento alimentare della nostra nazione, cosmetici, integratori alimentari, prodotti che emettono radiazioni elettroniche e per la regolamentazione dei prodotti del tabacco.
