Un grafic de ocriplasmin moleculă Sursa: ThromboGenics Un tratament non-chirurgical pentru simptomatic vitreomacular aderență (VMA), inclusiv gaura maculara, vitreomacular tracțiune sindromul (VMT), și epiretinal membrană (ERM) este acum în mâinile de FDA. În aprilie, Trombogenicele (Iselin, NJ) au prezentat ocriplasmin pentru revizuirea prioritară de către agenție, care ar putea ajunge la o decizie privind medicamentul până la sfârșitul anului., Trombogenicele urmăresc, de asemenea, comercializarea Europeană. Ocriplasmin ar putea fi disponibil în Europa încă din octombrie. „Produsul este în dezvoltare pentru bolile oculare de aproximativ 5 ani”, a declarat Ram Palanki, șeful de marketing, Trombogenics. „Am trecut prin faza I, II și am obținut Datele noastre din faza III în August 2010. Atunci am decis să mergem pentru observațiile din Europa și SUA”
Ocriplasmin este o moleculă mică de primă clasă livrată printr-o injecție intravitroasă care vizează fibronectina, laminina și fibrele de colagen de tip IV care aderă vitros la retină., Scopul este de a crea o separare curată a cortexului vitros posterior și a membranei limitative interioare a retinei, evitând astfel o vitrectomie și toate complicațiile care o însoțesc. „Cu interventii chirurgicale lucrurile nu merg bine”, a spus Keith Warren, M. D., președinte, sectia de oftalmologie, Universitatea din Kansas, Scoala de Medicina, Kansas City, cu privire la importanța de a avea un tratament non-chirurgical pentru vitreoretinal boala în oftalmologi’ arsenalul. „De fiecare dată când aveți o operație, vă asumați riscul ca ceva să meargă prost. mai sigur decât chirurgia și mai puțin costisitoare decât chirurgia.,mai mult de 900 de pacienți au fost tratați cu ocriplasmin până în prezent. Studiul de fază III a examinat trei populații distincte de pacienți: cei cu VMT, cei cu ERM și cei cu o gaură maculară. Pacienților li s-a administrat fie o singură injecție de ocriplasmin, fie o singură injecție de soluție salină. Ratele de rezoluție după injectarea atât a medicamentului, cât și a placebo au fost examinate după 28 de zile. „Dacă piscină întreaga analiză și ia numărul bazează pe intenția de-a-trata populației, 26,5% din ocriplasmin pacienții tratați au avut rezoluție de VMA față de 10.,1% cu placebo”, a declarat Dhaval B. Desai, Senior product manager, Trombogenics. Totuși, eliminarea numerelor în mod individual, ocriplasmin a avut o rată de rezoluție de 29.8% față de o rată de rezoluție placebo de 7.7% doar pentru grupul VMT. ERM, rata de soluționare a fost semnificativ smaller8.7% pentru ocriplasmin, comparativ cu 1,5% pentru placebobut care „face sens clinic,” Domnul Desai a spus. „Lucru să ia în considerare aici este acest lucru a fost făcut în epoca de timp-domeniu octombrie ., În domeniul timpului OCT este greu de evaluat dacă aveți un ERM care a fost agățat în jurul valorii de, un fel fibrotic foarte gros de mizerie stând acolo sau dacă este maculopatie celofan devreme.”
La 6 luni, la pacienții cu o singură doză de ocriplasmin văzut un 40.0% rata de închidere a full-grosimea maculei gauri comparativ cu 17.0% în grupul placebo. Mai mult, găurile maculare mai mici sau egale cu 250 microni au avut o rată de închidere de 58, 3% la 6 luni cu medicamentul. „Populația găurilor maculare este locul în care sunt unele dintre cele mai izbitoare date”, a spus domnul Desai., „Cel mai important lucru de remarcat aici este că găurile se închid devreme și rămân închise.”
aceasta este cheia, a spus domnul Desai, deoarece mulți pacienți cu găuri maculare se încadrează într-o paradigmă de veghe și așteptare. „Medicii îi urmăresc sperând că VMA se va elibera pe cont propriu, chiar dacă datele istorice ne arată că VMA se va elibera doar 10% din timp”, a spus el. „Și nu există nicio modalitate reală de a prezice asta.acest lucru este în cazul în care Trombogenics crede ocriplasmin va juca un rol vital. Examinarea ratei de rezoluție de 28 de zile nu a fost un număr accidental., Este timpul mediu pe care un pacient cu, de exemplu, stadiul doi al găurii maculare îl are între diagnostic și o vitrectomie, a spus domnul Desai. Gândirea este că pacientul poate fi diagnosticat cu gaura maculară, să i se administreze o injecție de ocriplasmin și există posibilitatea ca gaura maculară să se rezolve până când pacientul vine pentru operație.”acum ai cruțat acel pacient o vitrectomie”, a spus domnul Desai., echipa de Trombogeni nu a văzut nimic în ceea ce privește contraindicațiile în timpul studiilor clinice, dar anumite grupuri de populație au fost excluse. Studiile au omis miopii mari cu risc de rupturi și lacrimi retiniene, la fel ca și pacienții care au suferit o vitrectomie anterioară. Pacienții cu boală retiniană care ar putea afecta funcția vizuală sau găurile maculare mai mari de 400 microni au fost, de asemenea, lăsați în afara ecuației.,”aceste găuri tind să fie greu de închis chiar și cu o intervenție chirurgicală, așa că nu am recomanda să le folosim pe oricine cu o gaură maculară mai mare de 400 microni”, a spus domnul Desai. Evenimentele adverse raportate au fost minime și centrate în jurul celor care au apărut în mod natural în timpul unei eliberări de VMA, inclusiv flocoane vitroase și vedere încețoșată. doar pentru că ocriplasminul este cu FDA nu înseamnă că Trombogenii și-au terminat studiile clinice. Compania examinează în prezent utilizarea ocriplasminului pentru degenerarea maculară legată de vârstă și edemul macular diabetic., Rezultatele clinice nu sunt încă disponibile. Trombogenicele analizează, de asemenea, profilul de siguranță al dozelor repetate de ocriplasmin. Compania are câteva date limitate în prezent, dar nu este suficient să se ia o hotărâre cu privire la utilizarea pe scară largă. „Cred că acest lucru va schimba spectrul bolii”, a spus domnul Palanki. „probabil că nu va vedea cât mai multe găuri maculare și, probabil, nu va vedea cât mai multe complicații, cum ar fi detașamentele retiniene. Cred că asta va modifica evoluția multor boli vitreoretinale pe măsură ce vom începe tratarea acestor pacienți.”
nota editorilor: Domnul Desai și Domnul., Palanki sunt afiliate cu trombogenice. Dr. Warren nu are interese financiare legate de acest articol.
informatii de Contact
Desai/Palanki: [email protected]
Warren: [email protected]
