Un studiu multicentric, de fază III intervențională clinic fiind oferite la Duke prin Toleranței Imune Rețea examinează eficacitatea autolog de transplant de celule stem hematopoietice, o nouă terapie pentru pacienții cu active, rezistent la tratament recidiva-remisivă scleroza multiplă (SM). Afecțiunea provoacă erupții inflamatorii în creier și măduva spinării o dată la 12 până la 15 luni în medie.,
Neurolog Suma Shah, MD, este Ducele investigator principal pentru a BATE-MS, o foarte selectiv, randomizat, single-orbit proces care urmărește să compare transplantul de celule stem din măduva osoasă împotriva uneia dintre cele patru cele mai bune disponibile de reconstituire imună terapii—natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab, sau rituximab—pe o perioadă de șase ani. Protocolul de includere al studiului pentru cei 156 de participanți cu SM remisivă este strict, concentrându-se asupra celor care au avut cel puțin două erupții inflamatorii în ultimii doi ani sau care au avut deja încercări eșuate de terapie de modificare a bolii.,(acest articol a apărut inițial pe Clinical Practice Today, o publicație gratuită pentru clinicieni care ajută la îmbunătățirea rezultatelor pacienților, la îmbunătățirea abilităților de diagnosticare și la eficientizarea proceselor. Citiți acest articol, alte povestiri sau abonați-vă aici.,)
Deși mai mult de o duzină de medicamente pentru a trata MS au arătat niveluri diferite de siguranță și eficacitate în prevenirea de noi de activitate a bolii și ține boala la distanță, acest studiu este mai agresiv abordare este în căutarea pentru a determina dacă doze de imunosupresie urmată de transplant de celule stem poate pune unui pacient MS de lungă durată remisie.,”transplantul de celule Stem este una dintre cele mai promițătoare terapii din conducta de gestionare a formelor extrem de progresive de SM și ne oferă potențialul de resetare a sistemului imunitar al pacientului până la punctul în care nici măcar nu mai trăiesc cu inflamație activă”, spune Shah.Shah notează că studiul a fost conceput ținând cont de cele mai bune rezultate posibile ale pacienților., „O mulțime de studii MS astăzi compara ceva nou, care este foarte eficace împotriva fie nimic sau ceva care a fost în jur de la începutul anilor 1990, care este cunoscut a fi un pic mai slab și necesare pe tot parcursul vieții,” ea spune. „Este mult mai greu să compari merele cu merele în acest caz.în plus, studiul BEAT-MS are în vedere costul terapiei de transplant de celule stem în ceea ce privește calitatea vieții pacienților și costul îngrijirii., „Una dintre întrebările ridicate de acest studiu este în mod specific dacă există o rentabilitate în a oferi cuiva o terapie de inducție unică în loc de o perfuzie lunară sau la fiecare șase luni”, notează Shah.
pe baza datelor din studiile clinice anterioare din SUA, Canada și Australia, transplantul de celule stem prezintă riscuri inerente, citând o rată de mortalitate de aproximativ 1% pentru transplantul de celule stem la pacienții care au ales să urmeze terapia pentru SM., Cu toate acestea, la acei pacienți al căror sistem imunitar a fost reconstituit, datele indică faptul că nu mai prezentau simptome noi câțiva ani mai târziu. „Nu putem spune cu certitudine că SM are aceeași rată a mortalității, astfel încât asumarea acestui risc este în mod evident o provocare”, notează ea.în plus, pacienții care au fost supuși terapiei de reconstituire imună sunt în mod special susceptibili la riscuri suplimentare pentru sănătate, inclusiv infecții secundare și noi simptome neurologice., Potrivit unui studiu privind Alemtuzumab, aproximativ unul din trei pacienți va avea o autoimunitate secundară, adesea tiroidiană sau boală renală, spune Shah.
„problema cu SM este că este foarte individualizată și imprevizibilă, iar atunci când resetați sistemul imunitar, nu știți cu adevărat cu ce se va reconstitui”, spune ea. „Cu toate acestea, la unii pacienți cu boală severă invalidantă sau boală care nu răspunde la tratamentele actuale, transplantul de celule stem poate fi o alternativă promițătoare, în ciuda riscurilor sale.,întrebarea devine dacă riscurile merită asumate pentru un pacient individual, cu ideea că ar putea exista un potențial pentru o vindecare, Shah spune: „Cred că mulți oameni ar pune mai mult pe linie pentru șansa unei vindecări decât potențialul pentru efectele secundare ale medicamentelor pe termen lung pentru viață.”
