Aujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé des capsules de Zokinvy (lonafarnib) pour réduire le risque de décès dû au syndrome de progeria de Hutchinson-Gilford et pour âge et plus. L’utilisation de Zokinvy n’est pas approuvée chez les patients atteints d’autres syndromes progéroïdes ou de laminopathies.,
« Le syndrome de progeria de Hutchinson-Gilford et les laminopathies progéroïdes sont des maladies génétiques rares qui causent le vieillissement prématuré et la mort et ont un effet débilitant sur la vie des gens”, a déclaré Hylton V. Joffe, MD., M.M.Sc, directeur de L’Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urologic and Reproductive Medicine au centre D’évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA. « Avec l’approbation d’aujourd’hui, Zokinvy est le premier médicament approuvé PAR LA FDA pour ces maladies dévastatrices., La FDA continuera de travailler avec les parties prenantes pour faire avancer le développement de nouveaux traitements supplémentaires, efficaces et sûrs pour ces patients. »
Les Patients atteints du syndrome de progeria de Hutchinson-Gilford et des laminopathies progéroïdes présentent une maladie cardiovasculaire accélérée due à l’accumulation de progérine défectueuse ou de protéine de type progérine dans les cellules. La plupart des patients meurent avant l’âge de 15 ans d’une insuffisance cardiaque, d’une crise cardiaque ou d’un accident vasculaire cérébral. Avant l’approbation d’aujourd’hui, les seules options de traitement comprenaient des soins de soutien et des thérapies dirigées vers les complications découlant de la maladie.,
Zokinvy, un inhibiteur de la farnesyltransférase, est un médicament oral qui aide à prévenir l’accumulation de progérine défectueuse ou de protéine de type progérine. L’efficacité de Zokinvy dans le traitement du syndrome de Hutchinson-Gilford progeria a été démontrée chez 62 patients issus de deux essais sur un seul bras qui ont été comparés à des patients appariés et non traités issus d’une étude d’histoire naturelle distincte., Par rapport aux patients non traités, la durée de vie des patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford progeria traités par Zokinvy a augmenté en moyenne de trois mois au cours des trois premières années de traitement et de 2,5 ans en moyenne au cours de la durée maximale de suivi de 11 ans. L’approbation de Zokinvy pour le traitement de certaines laminopathies progéroïdes déficientes en traitement qui sont très rares a pris en compte les similitudes dans le mécanisme génétique sous-jacent de la maladie et d’autres données disponibles.,
Les effets secondaires les plus fréquents nausées vomissements, diarrhée, infection, diminution de l’appétit et la fatigue.
Zokinvy est contre-indiqué en cas d’administration concomitante avec des inhibiteurs et inducteurs puissants ou modérés du CYP3A, ainsi qu’avec le midazolam et certains médicaments hypocholestérolémiants. Certains patients traités par Zokinvy ont développé des anomalies des tests de laboratoire, telles que des modifications des taux sanguins de sodium et de potassium, une diminution du nombre de globules blancs et une augmentation des tests sanguins hépatiques. Des analyses de laboratoire de sang de Routine doivent être effectuées périodiquement., Une toxicité oculaire a été observée chez les animaux, de sorte que des examens oculaires sont recommandés périodiquement et s’il y a de nouveaux changements visuels.
la FDA a accordé à cette demande la désignation D’examen prioritaire. Zokinvy a reçu la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares, et la désignation de thérapie révolutionnaire. En outre, le fabricant a reçu un bon d’examen prioritaire des maladies pédiatriques rares., Le programme de bons d’examen prioritaire des maladies pédiatriques rares de la FDA vise à encourager le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques pour prévenir et traiter les maladies rares chez les enfants. La FDA a accordé L’approbation de Zokinvy à Eiger BioPharmaceuticals, Inc.
la FDA, une agence du Département de la santé et des Services sociaux des États-Unis, protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sécurité des médicaments humains et vétérinaires, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain et des dispositifs médicaux., L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire de notre pays, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits émettant des radiations électroniques et de la réglementation des produits du tabac.
