la insuficiencia de la médula ósea ocurre cuando la médula ósea, el centro blando y esponjoso de los huesos, no produce suficientes células sanguíneas sanas para satisfacer las necesidades del cuerpo. La médula ósea es el sitio donde se producen todas las células sanguíneas. Estos incluyen los glóbulos rojos, que transportan oxígeno por todo el cuerpo a través de la proteína hemoglobina, los glóbulos blancos, que combaten las infecciones, y las plaquetas, que ayudan a que la sangre se coagule.,
dependiendo de los tipos de células sanguíneas que se componen, la insuficiencia de la médula ósea se manifiesta de diferentes maneras. Muchas afecciones pueden causar insuficiencia de la médula ósea, pero en aproximadamente el 30 por ciento de los casos, no se identifica una causa específica. La insuficiencia de la médula ósea se puede heredar o adquirir después del nacimiento.,
¿qué causa la insuficiencia de la médula ósea?
la causa más común de insuficiencia medular adquirida en niños y adultos es la anemia aplásica adquirida. Cuando las células madre hematopoyéticas de la médula ósea están dañadas, el cuerpo no puede producir suficientes glóbulos rojos, blancos o plaquetarios.
la anemia aplásica adquirida difiere de otro trastorno similar a la insuficiencia de la médula ósea, llamado síndromes mielodisplásicos (SMD), porque a pesar de que la médula no produce suficientes células sanguíneas, las pocas que se producen parecen normales., Con el SMD, la médula ósea fabrica células anormales (displásicas) que a menudo han adquirido anomalías cromosómicas. Ambos trastornos son raros.
algunos de los síndromes comunes de insuficiencia de médula ósea heredados son:
- anemia de Fanconi
- disqueratosis congénita
- anemia de Diamond Blackfan
- Síndrome de Shwachman Diamond
- Trastornos Relacionados con GATA2
- Trastornos Relacionados con SAMD9/SAMD9L
es particularmente importante pensar en la insuficiencia de médula ósea hereditaria en pacientes más jóvenes, ya que las principales complicaciones de estos tienden a desarrollarse con la edad., Por ejemplo, se ha demostrado que la anemia de Fanconi puede conducir a la anemia aplásica. Además, estos trastornos están asociados con un mayor riesgo de cáncer, como leucemia y cánceres de tumores sólidos.
¿cómo se trata la insuficiencia de la médula ósea?
dependiendo del tipo, hay muchas maneras de tratar la insuficiencia de la médula ósea. Los médicos a veces proporcionan cuidados de apoyo, con tratamientos como transfusiones de sangre, para aliviar temporalmente los síntomas., Por ejemplo, un paciente con trombocitopenia, una condición caracterizada por niveles anormalmente bajos de plaquetas, puede recibir inyecciones de plaquetas por vía intravenosa para controlar el sangrado.
la insuficiencia de médula ósea también se puede tratar con trasplante de células madre. También conocido como trasplante de médula ósea, un trasplante de células madre implica es la infusión de células madre sanguíneas sanas en el cuerpo para estimular el crecimiento de médula ósea nueva y restaurar la producción de células sanguíneas sanas., En un tipo de trasplante, un trasplante alogénico, se recolectan células de un donante compatible con tejidos, por lo general un hermano o hermana o un donante no emparentado, cuyos antígenos leucocitarios humanos (HLA) son compatibles.
antes de recibir el trasplante, los pacientes se someten a terapia de acondicionamiento, que incluye quimioterapia y/o radiación, para preparar el cuerpo para el trasplante., El objetivo de la terapia de acondicionamiento es eliminar las células de la médula ósea enfermas para hacer espacio para que las nuevas células sanas crezcan. La terapia de acondicionamiento también suprime el sistema inmunológico para que el cuerpo no rechace las células madre extrañas del donante. Las células madre del trasplante se infunden en la sangre a través de una vía intravenosa.
las nuevas células sanguíneas tardan entre dos y cuatro semanas en crecer; durante este período, el sistema inmunitario todavía está débil y el paciente es altamente susceptible a infecciones virales, bacterianas y fúngicas., Los trastornos de insuficiencia de la médula ósea a menudo son complicados de trasplantar, por lo que los pacientes, tanto mayores como jóvenes, se benefician de la atención en un centro con mucha experiencia en el tratamiento de estos trastornos.
Obtenga más información sobre el tratamiento para la insuficiencia de médula ósea en Dana-Farber / Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center.
Obtenga más información sobre el programa de trasplante de Células Madre del Dana-Farber Cancer Institute.,
acerca del revisor médico
Los niños con trastornos raros, como insuficiencia de la médula ósea y SMD, merecen el mismo nivel de atención médica y la misma oportunidad de vivir una vida saludable que los niños con trastornos más comunes. Nos esforzamos por identificar las causas de la insuficiencia de la médula ósea y los SMD para desarrollar mejores tratamientos para estos trastornos. Nos asociamos con el paciente, la familia y los médicos remitentes para trabajar juntos como un equipo para desarrollar e implementar un plan médico individualizado., Mi investigación abarca estudios científicos básicos y estudios clínicos con el objetivo de mejorar el diagnóstico y el tratamiento de pacientes con insuficiencia de médula ósea y SMD. Nuestros pacientes se benefician del acceso a los emocionantes avances científicos y clínicos y a las tecnologías de vanguardia desarrolladas por investigadores de Harvard.
