Un ensayo clínico intervencionista multicéntrico de fase III que se ofrece en Duke a través de la red de tolerancia inmune está examinando la eficacia del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas, una terapia emergente para pacientes con esclerosis múltiple (em) activa y resistente al tratamiento. La afección causa brotes inflamatorios en el cerebro y la médula espinal una vez cada 12 a 15 meses en promedio.,
la neuróloga Suma Shah, MD, es la investigadora principal de Duke para BEAT-MS, un ensayo aleatorizado altamente selectivo y ciego que busca comparar el trasplante de células madre de médula ósea con una de las cuatro mejores terapias de reconstitución inmunitaria disponibles-natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab o rituximab—durante un período de seis años. El protocolo de inclusión del ensayo para los 156 participantes con EM remitente de recaída es estricto, centrándose en aquellos que han tenido al menos dos brotes inflamatorios en los últimos dos años o que ya han tenido intentos fallidos de terapia modificadora de la enfermedad.,
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aunque más de una docena de medicamentos para tratar la EM han mostrado diferentes niveles de seguridad y eficacia en la prevención de la nueva actividad de la enfermedad y el mantenimiento de la enfermedad a raya, el enfoque más agresivo de este estudio está buscando determinar si la inmunosupresión de dosis altas seguida de trasplante de células madre puede poner la EM de un paciente en remisión de larga duración.,
«el trasplante de células madre es una de las terapias más prometedoras en curso para el manejo de formas altamente progresivas de EM y nos brinda la posibilidad de restablecer el sistema inmunológico de un paciente hasta el punto en que ya ni siquiera viven con inflamación activa», dice Shah.
Shah señala que el ensayo se diseñó teniendo en cuenta los mejores resultados posibles para los pacientes., «Muchos ensayos de EM comparan algo nuevo que es muy eficaz contra nada o algo que ha existido desde principios de la década de 1990 que se sabe que es un poco más débil y necesita toda la vida», dice. «Es mucho más difícil Comparar manzanas con manzanas en ese caso.»
Además, el ensayo BEAT-MS está considerando el costo de la terapia de trasplante de células madre en términos de la calidad de vida de los pacientes y el costo de la atención., «Una de las preguntas planteadas por este estudio específicamente es si hay una rentabilidad en dar a alguien una terapia de inducción de una sola vez en lugar de una infusión mensual o cada seis meses», señala Shah.
sobre la base de datos de ensayos clínicos anteriores en los EE.UU., Canadá y Australia, el trasplante de células madre conlleva riesgos inherentes, citando una tasa de mortalidad de aproximadamente 1% para el trasplante de células madre en pacientes que optaron por someterse a la terapia para la EM., Sin embargo, en aquellos pacientes cuyo sistema inmunitario fue reconstituido, los datos indican que ya no experimentaban nuevos síntomas varios años después. «No podemos decir con certeza que la EM tenga la misma tasa de mortalidad, por lo que asumir ese riesgo es obviamente un desafío», señala.
además, los pacientes que se han sometido a terapia de reconstitución inmune son especialmente susceptibles a riesgos adicionales para la salud, incluyendo infección secundaria y nuevos síntomas neurológicos., Según un estudio sobre Alemtuzumab, aproximadamente uno de cada tres pacientes tendrá una autoinmunidad secundaria, a menudo enfermedad tiroidea o renal, dice Shah.
«el problema con la EM es que es muy individualizada e impredecible, y cuando estás restableciendo el sistema inmunológico, realmente no sabes con qué se va a reconstituir», dice. «Sin embargo, en algunos pacientes con enfermedad gravemente incapacitante o enfermedad que no responde a los tratamientos actuales, el trasplante de células madre puede ser una alternativa prometedora a pesar de sus riesgos.,»
la pregunta es si vale la pena asumir los riesgos para un paciente individual con la idea de que podría haber un potencial para una cura, Shah dice: «Creo que muchas personas pondrían más en juego la posibilidad de una cura que el potencial de los efectos secundarios de la medicación a largo plazo para la vida.”
