Azi, US Food and Drug Administration a aprobat Zokinvy (lonafarnib) capsule pentru a reduce riscul de deces din cauza Hutchinson-Gilford progeria sindrom și pentru tratamentul anumitor prelucrare deficit progeroid laminopathies la pacienții cu vârsta de un an și mai mari. Zokinvy nu este aprobat pentru utilizare la pacienții cu alte progeroid sindroame sau laminopathies.,
„Hutchinson-Gilford progeria și sindromul progeroid laminopathies sunt rare boli genetice care cauzează îmbătrânirea prematură și moartea și au un efect negativ asupra vieții oamenilor”, a spus Hylton V. Joffe, M. D., M. M. Sc, director al Oficiului de Boli Rare, Pediatrie, Urologice și Medicină Reproductivă în FDA Centrul de Evaluare a Medicamentului și Cercetării. „Cu aprobarea de astăzi, Zokinvy este primul medicament aprobat de FDA pentru aceste boli devastatoare., FDA va continua să lucreze cu părțile interesate pentru a avansa dezvoltarea unor terapii suplimentare noi, eficiente și sigure pentru acești pacienți.”
Pacienții cu Hutchinson-Gilford progeria și sindromul progeroid laminopathies experiență accelerat boli cardiovasculare din acumularea de defecte progerin sau progerin-cum ar fi proteine în celule. Majoritatea pacienților mor înainte de vârsta de 15 ani de insuficiență cardiacă, atac de cord sau accident vascular cerebral. Înainte de aprobarea de astăzi, singurele opțiuni de tratament au inclus îngrijiri de susținere și terapii îndreptate spre complicațiile care decurg din boală.,
Zokinvy, un farnesyltransferase inhibitor, este un medicament pe cale orală, care vă ajută pentru a preveni acumularea de defecte progerin sau progerin-cum ar fi proteine. Eficacitatea Zokinvy pentru tratamentul Hutchinson-Gilford progeria sindromul a fost demonstrată în 62 de pacienți din două cu un singur braț de studii care au comparat potrivit, pacienții netratați dintr-un alt studiu de istorie naturală., În comparație cu pacienții netratați, durata de viata a Hutchinson-Gilford progeria sindromul pacienții tratați cu Zokinvy a crescut cu o medie de trei luni prin primii trei ani de tratament și cu o medie de 2,5 ani, prin maxim de follow-up timp de 11 ani. Zokinvy aprobarea pentru tratamentul anumitor prelucrare deficit progeroid laminopathies, care sunt foarte rar luat în considerare asemănările în fond al sistemului mecanism genetic de boală și alte date disponibile.,cele mai frecvente efecte secundare au inclus greață vărsături, diaree, infecție, scăderea poftei de mâncare și oboseală.Zokinvy este contraindicat pentru administrarea concomitentă cu inhibitori și inductori CYP3A puternici sau moderați, precum și midazolam și anumite medicamente care scad colesterolul. Unii pacienți tratați cu Zokinvy dezvoltat anomalii ale testelor de laborator, cum ar fi schimbări în sânge nivelurile de sodiu și potasiu, redus de globule albe în sânge și crescute la testele hepatice. Testele de laborator de sânge de rutină trebuie efectuate periodic., Toxicitatea ochilor a fost observată la animale, astfel încât examenele oculare sunt recomandate periodic și dacă există noi modificări vizuale.FDA a acordat această denumire de revizuire a priorității aplicației. Zokinvy a primit denumirea de medicament orfan, care oferă stimulente pentru a asista și încuraja dezvoltarea de medicamente pentru boli rare, și desemnarea terapiei descoperire. În plus, producătorul a primit un voucher de revizuire prioritară a bolii pediatrice rare., FDA rare Pediatrica boala prioritate revizuire program voucher este destinat să încurajeze dezvoltarea de noi medicamente și biologics pentru a preveni și trata boli rare la copii. FDA a acordat aprobarea Zokinvy Eiger BioPharmaceuticals, Inc.FDA, o agenție din cadrul Departamentului de sănătate și Servicii Umane al SUA, protejează sănătatea publică asigurând siguranța, eficacitatea și securitatea medicamentelor umane și veterinare, a vaccinurilor și a altor produse biologice de uz uman și a Dispozitivelor Medicale., Agenția este, de asemenea, responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării cu alimente a națiunii noastre, cosmetice, suplimente alimentare, produse care emană radiații electronice și pentru reglementarea produselor din tutun.
